ФАРМАКОКИНЕТИЧЕСКИЕ И БИОХИМИЧЕСКИЕ АСПЕКТЫ ПРИМЕНЕНИЯ РЕКОМБИНАНТНЫХ ФЕРМЕНТНЫХ ПРЕПАРАТОВ В ТЕРАПИИ МЕТАБОЛИЧЕСКИХ НАРУШЕНИЙ

Аннотация

В тезисах исследуются молекулярные механизмы действия и фармакокинетические профили новых рекомбинантных ферментных препаратов, предназначенных для заместительной терапии наследственных и приобретенных метаболических патологий. На основе использования клеточных моделей и биохимических методов анализа дана оценка ферментативной активности, специфичности субстратного связывания и иммуногенности модифицированных белковых молекул. Представлены данные по оптимизации периодов полувыведения соединений за счет их пегилирования и нанокапсулирования. Обоснована высокая эффективность применения разработанных ферментных форм для восстановления метаболического гомеостаза и снижения уровня накопившихся токсичных субстратов.

Ключевые слова